Der Fokus der Forschung am Max-Planck-Institut für Experimentelle Medizin liegt auf den genetischen, molekularen und zellulären Mechanismen, die die Entwicklung und Funktion des Nervensystems kontrollieren beziehungsweise dessen Fehlfunktion bei Hirnerkrankungen verursachen. Das Institut beheimatet drei Abteilungen und zehn Forschergruppen mit insgesamt 300 Mitarbeiterinnen und Mitarbeitern.